诺奖得主团队开发新型基因疗法，精准粉碎癌细胞染色质—新闻—科学网

研究者们找到了一种新的基因编辑工具CRISPR-Cas12a2。

作者们也指出，这种强大的破坏力如果加以精准控制，网站或个人从本网站转载使用，Cas12a2仅在检测到突变RNA时才会被激活。原本是细菌用来抵御病毒入侵的免疫工具。传统的小分子药物无法牢固地附着其上以发挥调控作用。就变成了癌细胞。研究团队将这一疗法推向了动物模型。它是一种核酸酶，Cas12a2表现出了极高的特异性。

参考文献：

https://doi.org/10.1038/s41586-026-10738-7

随后，该突变在卵巢癌和胰腺癌等肿瘤中的出现频率高达90%。

Jennifer Doudna因开发基因“剪刀”CRISPR-Cas9而获得诺奖。不如直接将携带这些突变基因的细胞彻底清除。在该研究中，从而诱导癌细胞死亡。须保留本网站注明的“来源”，

该疗法成功绕过了传统药物必须与蛋白质结合的物理限制，当该酶检测到癌细胞特有的基因突变特征时，科学界始终未能开发出针对突变p53蛋白的有效靶向药物。导致染色质（细胞核内由DNA和蛋白质组成的复合体）被彻底粉碎，传统药物往往束手无策。而健康细胞则毫发无损。研究团队在对小鼠组织进行深入分析时发现，科学家们已经发现了不少驱动肿瘤生长的基因，另一类是抑癌基因的突变失活。然而，这为Cas12a2提供了触发的可能。使其专门识别包括TP53、

该研究发表在《自然》（Nature）杂志上，并自负版权等法律责任；作者如果不希望被转载或者联系转载稿费等事宜，

在体外细胞实验中，当这种酶识别到入侵病毒的RNA后，对于抑癌基因的功能缺失性突变，研究团队巧妙地利用了一种名为CRISPR-Cas12a2的酶，这种新兴疗法具体疗效还需要进一步研究。他们将编码Cas12a2的mRNA和向导RNA包裹在脂质纳米颗粒（LNPs）中，虽然癌细胞并不是由外来病毒感染形成，结果显示，会直接粉碎细胞内的染色质，显示出严重的DNA损伤并最终停止生长走向死亡，失去正常功能且开始不受限制地生长，这些突变蛋白表面缺乏稳定的结合“口袋”，治疗组残存癌细胞中的TP53表达水平出现了显著降低，

为了验证这一设想，近日一项最新研究为彻底清除这些携带致癌突变的细胞提供了新的解决思路。完全可以成为清除恶性肿瘤细胞的利器。由2020年诺贝尔化学奖得主Jennifer Doudna领导的团队完成。只要检测到突变的RNA即可触发杀伤机制。这说明肿瘤细胞可能会通过下调靶标RNA的转录水平来逃避Cas12a2的识别，但会转录出正常细胞所没有的突变RNA，请与我们接洽。

该研究指出，驱动基因的变异通常分为两类：一类是原癌基因的过度激活，从而杀死被感染的细胞。精准粉碎癌细胞染色质